Evaluation des capacités et de l'utilité d'un outil pronostique

Bootstrap 0.632+

Les données de grandes dimensions sont de plus en plus utilisées en recherche clinique et biologique. Le problème associé est le sur-ajustement: les résultats sont toujours très prometteurs mais ils ne sont que rarement confirmés par la suite. Ce problème méthodologique explique une partie de la bulle spéculative autour de la notion de médecine de précision.

Courbe ROC ajustée

En analyse pronostique, il est souvent admis que le problème de facteurs de confusion est hors sujet. Il s'agirait d'un problème à prendre en compte uniquement dans les études étiologiques. Nous démontrons ici que cette idée largement rependue est fausse. L'effet centre est par exemple bien souvent ignoré et les résultats biaisés.

Mortalité en excès liée à la pathologie

Pronostiquer la mortalité en excès liée à une pathologie est complexe car l'attribution d'un décès à la maladie est difficile en pratique. Par exemple, un cancer post-transplantation est à la fois susceptible d'être dû aux traitements immunosuppresseurs et à des facteurs historiques à la greffe. Nous avons proposé une méthode d'estimation d'une courbe ROC relative à la mortalité en excès par rapport à la population générale à partir des tables de mortalité de la population générale.

Prise de décision médicale centrée sur les attentes du patient

En médecine stratifiée, la stratégie est de prendre une décision en fonction de l'évolution prédite d'un patient. Ces études estiment le plus souvent la valeur seuil à partir de laquelle tel ou tel traitement est préférable en fonction de critères de jugement purement médicaux, comme l'espérance de vie. Cependant, les patients souhaitent que cette décision soit fonction à la fois de la quantité et de la qualité de vie. Nous avons proposé une méthode pour une prise de décision médicale stratifiée qui mêle qualité et quantité de vie.